В Калифорнийском университете в Сан-Франциско (University of California, San Francisco) впервые в мире попытались изменить человеческие гены, чтобы вылечить неизлечимую болезнь, прямо внутри тела пациента. Ранее для таких экспериментов клетки извлекались, модифицировались, а затем помещались обратно, но на этот раз этап извлечения был пропущен – ученые попытались изменить гены прямо в теле. Получилось ли у них что-либо, можно будет узнать только через месяц.

Пациента зовут Брайан Мейдо (Brian Madeux),

ему 44 года, и у него синдром Хантера – нарушение метаболизма, мукополисахаридоз. У Брайана, как и у других таких пациентов, отсутствует ген, который производит энзим, расщепляющий некоторые углеводы. Это приводит к накоплению углеводов в организме. У таких пациентов часто бывают ОРВИ с осложнениями, проблемы с дыханием, слухом, зрением, кожей, мозгом, страдает здоровье внутренних органов. Еженедельные дозы соответствующего энзима могут облегчить протекание болезни, но лечиться таким образом очень дорого, кроме того, если мозг поражен болезнью, терапия не помогает. Брайана Мейдо оперировали по различным поводам уже 26 раз, а в прошлом году он едва не умер от пневмонии. Мужчина работает поваром, но сейчас он не имеет возможность выполнять свои обязанности, а также не может заниматься конным спортом, который любит. Сам пациент сказал, что будет рисковать, хоть и нервничает, потому что надеется, что это поможет и ему, и другим людям. Он добавил, что всю жизнь ждал, что появится хоть что-то, что сможет его вылечить.

Мужчине внутривенно ввели миллиарды копий гена-корректировщика вместе с инструментом, который должен вырезать нужный кусок из ДНК больного. Признаки того, сработала терапия или нет, появятся через месяц. Через три месяца можно будет провести тестирование, которое даст однозначный ответ.